Onpattro是一種通過靜脈注射的RNAi藥物,靶向甲狀腺素運載蛋白(TTR)。Onpattro旨在靶向并沉默特異的信使RNA(mRNA),阻斷TTR蛋白的生成,這可能有助于減少沉積并促進TTR淀粉樣蛋白在外周組織中的清除,并恢復這些組織的功能。

業界對Onpattro的商業前景也十分看好。醫藥市場調研機構EvaluatePharma預測,Onpattro在2024年的銷售額將達到13.08億美元。

值得一提的是,去年8月,來自美國生物制藥公司Ionis的一款反義RNA藥物Tegsedi(inotersen)獲得FDA批準,用于hATTR淀粉樣變性成人患者治療第1階段或第2階段多發性神經病變。此次批準,使Tegsedi成為全球首個獲批治療hATTR的藥物。 


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